O que são Medicamentos (Drogas) Orfãos ?

 

Os “medicamentos órfãos” são produtos médicos destinados à prevenção, diagnóstico ou tratamento de doenças muito graves ou que constituem um risco para a vida e que são raras. Estes medicamentos são designados como “órfãos” porque, em condições normais de mercado, a indústria farmacêutica tem pouco interesse no desenvolvimento e comercialização de produtos dirigidos para o pequeno número de doentes afectados por doenças muito raras.

 

No complexo universo das doenças raras, existem pelo menos três diferentes situações que devem ser contempladas em qualquer política de saúde: 95% não possuem tratamento e demandam serviços especializados de reabilitação que promovam a melhoria da qualidade de vidados pacientes.

 

Em torno de 2% das doenças raras podem se beneficiar de medicamentos orfãos capazes de interferir na evolução da doença. Os outros 3% contam com tratamentos já estabelecidos para outras doenças, que ajudam a atenuar os sintomas. Nesses casos, o medicamento, apesar de ministrado no cuidado de um paciente com doença rara, não é considerado um medicamento órfão.

 

No Brasil, 14 doenças tem tratamento farmacológico comercializado:

 

Doenças mantidas                                        Droga comercializada no Brasil (marca; ingrediente ativo; empresa)

 

Doenca de Pompe                                        Myozyme; alfalglicosidase; Genzyme

Homocistinuria                                            Biotine: diversas opcoes no mercado

Doenca de Fabry                                          Replagal; alfagalsidase; Shire • Fabrazyme; beta-galsidase; Genzyme

Mucopolissacaridose I                                Aldurazyme; laronidase; Genzyme / BioMarin

Mucopolissacaridose II                               Elaprase; idursulfase; Shire

Mucopolissacaridose VI                             Naglazyme; galsulfase; BioMarin

Niemann-Pick Tipo C                                 Zavesca; miglustate; Actelion

Hipertensao Arterial Pulmonar                Tracleer; bosentan; Actelion

Leucemia Mieloide Aguda                        Evomid; idarrubicina; Evolabis • Zavedos; idarrubicina; Pfi zer

Esclerose Lateral Amiotrofica                   Rilutek; riluzol; Sanofi -Aventis

Doenca de Gaucher                                     Zavesca; miglustate; Actelion • Cerezyme; imiglucerase; Genzyme • Vpriv; alfavelaglicerase; Shire

Angioedema                                                 Hereditario Firazyr; acetato de icatibant; Shire

Acromegalia                                                 Somavert; pegvisomant; Pfi zer

Polineuropatia Amiloidotica Familiar     Vyndaqel; tafamidis meglumine; Pfi zer